Projets Financés

Un projet d’envergure pour les patients atteints de Syndrome Néphrotique -  2024

Sous l'égide de l'Association des Malades du Syndrome Néphrotique (AMSN) et de son Comité Scientifique dédié, un projet ambitieux de télésurveillance médicale destiné aux patients souffrant de cette maladie rare a vu le jour. En partenariat avec Healabs et son dispositif médical numérique apTeleCare, l'AMSN entend transformer le suivi et la prise en charge des patients atteints de Syndrome Néphrotique Idiopathique (SNI).

Le Syndrome Néphrotique, une maladie peu connue
Le Syndrome Néphrotique (SN) est une maladie qui altère la capacité des reins à filtrer les protéines du plasma, qui se retrouvent anormalement élevées dans les urines. L’incidence de la maladie est de 5 cas pour 100.000 et touche environ 3000 patients en France.  Le SN peut se déclarer de la petite enfance à l’âge adulte. Ce syndrome est souvent « idiopathique » (SNI) car sa cause est inconnue dans la plupart des cas. Les patients souvent jeunes, pré-adolescents ou adolescents, mais aussi adultes doivent faire face à des rechutes, des complications et des modifications thérapeutiques fréquentes. Certains patients avec un SNI corticorésistant d’emblée ou secondairement évolueront vers l’insuffisance rénale chronique dite terminale, nécessitant un traitement de suppléance (dialyse et/ ou transplantation rénale) avec un risque important de récidive de la maladie initiale sur le greffon après transplantation rénale.  Le SNI reste une maladie rare, peu connue et les données sur l’évolution de la maladie et les réponses aux traitements manquent. Afin de suivre la progression de leur état de santé, les patients disposent actuellement d’un livret de suivi papier pour renseigner leurs rechutes ainsi que leurs traitements, mais il est rarement utilisé chez les adultes.

L'AMSN, en tant que membre de la filière de santé des maladies rénales rares ORKID, s'engage à informer sur le SN et à soutenir les familles. L'association finance également des projets de recherche clinique pour mieux comprendre les mécanismes impliqués dans la survenue de la maladie et découvrir de nouvelles options de traitement.

Lancement du projet de télésurveillance médicale

Suite à une réflexion commune avec les professionnels de santé et pour répondre à un besoin exprimé par les patients, l'AMSN a initié un projet de télésurveillance médicale visant à faciliter le suivi des patients et améliorer leur prise en charge. En 2023, l'association a participé à l'appel à projets de la Fondation Maladies Rares « Atelier de codesign et e-sante », ce qui a permis la formation d'un Comité Scientifique dédié à l'élaboration de protocoles médicaux adaptés.

Mme Taillez, Vice-présidente et référente du programme Ambition Recherche de l’association AMSN, explique : « Notre premier objectif était de rendre les patients actifs dans leur maladie et de les impliquer dans la recherche des solutions qui sont mieux adaptées à leur état de santé. Le comité scientifique de l’association était très motivé à fournir aux néphrologues un outil pour mieux accompagner les patients, identifier les causes des rechutes et recueillir des données de vie réelle. »

Le projet vise à plusieurs ambitions : constituer une véritable base de données sur le SNI, faciliter la recherche clinique et potentiellement identifier de nouveaux traitements et surtout faciliter la gestion de la maladie pour les patients.

Madame Guillaume, présidente de l’AMSN ajoute : « La télésurveillance offre une vision globale de la maladie, ce qui est essentiel pour la communauté médicale ».

De plus, l’outil de télésurveillance médicale est un véritable carnet sanitaire digital, qui facilite la remontée des données du patient et leur consultation par les équipes de soin entre deux rendez-vous médicaux, espacées de 3 à 6 mois. Les patients sont ainsi assurés de bénéficier d’un suivi. 

Les médecins leaders du projet sont très enthousiastes. 

Professeur Vincent Audard, Hôpitaux Universitaires Henri Mondor, Créteil, Coordonnateur du Centre de Référence maladie rare SNI et GEM de l’enfant et de l’adulte : « Le Centre de Référence dédié à la prise en charge du syndrome Néphrotique Idiopathique de l’enfant et de l’adulte soutient sans réserve cette initiative et la création de l’application apTeleCare spécifiquement destinée aux patients atteints de cette maladie et visant à faciliter leur suivi médical. Les Néphrologues pédiatres et adultes qui ont participé à la création de cette application, en parfaite adéquation et harmonie avec l’AMSN, espèrent avoir créé un outil qui facilitera la prise en charge thérapeutique des patients et améliorera leur qualité de vie ».

Professeur Olivia Boyer, Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades, Centre de Référence maladie rare SNI et GEM de l’enfant et de l’adulte, explique de son côté : « Le développement de cette application centrée sur le patient est une des missions prioritaires de l’AMSN depuis une décennie. Après avoir travaillé main dans la main et essuyé quelques refus et déconvenues, l’AMSN et le Centre de Référence, sommes fiers et enthousiastes que le projet ait pu aboutir cette année avec Healabs. Cette application va permettre d’accompagner les patients et familles au domicile, pour la prise des traitements, le suivi du régime et la gestion des rechutes, de renforcer l’éducation thérapeutique et de contribuer à la recherche clinique, grâce à un outil intuitif et ludique ».

Un outil novateur pour les patients et les soignants
Pour les patients, la télésurveillance donne la certitude d’être suivi en continu par leur médecin et permet des ajustements de traitement si nécessaire. De plus, toutes ses informations et l’historique des données sont disponibles en temps réel dans un seul outil, ergonomique, accessible en tous lieux.

La solution de télésurveillance médicale apTeleCare, développée par Healabs a été choisie pour son efficacité et sa polyvalence. Utilisée depuis plusieurs années dans le suivi de l'insuffisance rénale, apTeleCare permet de recueillir et de transmettre des données qualitatives et quantitatives sur l'évolution de la maladie. Le dispositif intègre également des alertes automatiques pour informer les équipes médicales en temps réel.

Le comité scientifique a développé les protocoles médicaux de suivi des patients, ainsi que les types et seuils d’alertes pour anticiper les crises et ajuster les traitements rapidement, améliorant ainsi la qualité de vie des patients.  

Stéphane Perrin, Directeur général de Healabs, partage son enthousiasme : « Nous sommes ravis de ce partenariat. Fournir aux patients un outil de télésurveillance facile à utiliser et utile dans leur quotidien correspond parfaitement à notre mission. Contribuer à une meilleure prise en charge des malades du Syndrome néphrotique a motivé l’ensemble de notre équipe. »

Déploiement et avenir du projet
Après la phase de développement de la solution, les formations et le déploiement ont commencé en avril 2024. Déjà, 37 néphrologues pédiatres et adultes de 27 centres hospitaliers ont été formés à l’utilisation d’apTeleCare. Les patients seront inclus dans le programme lors des visites de suivi. 

L’objectif ambitieux est de permettre à 500 patients d’utiliser la solution d’ici un an. Pour atteindre ce but, il est essentiel que tous les néphrologues concernés soient informés et impliqués dans le projet.

Une ambition d’envergure

« Nous espérons recueillir suffisamment de données sur les bénéfices de la télésurveillance pour demander son remboursement par l'assurance maladie, à l'instar de la télésurveillance de l'insuffisance rénale », déclare Martine Taillez. La disponibilité des données permettra de mener une étude clinique essentielle pour appuyer cette demande auprès des autorités de santé.

Avec ce projet, l'ensemble des partenaires ouvrent une nouvelle voie vers une meilleure prise en charge des patients atteints de Syndrome Néphrotique, en offrant espoir et amélioration de la qualité de vie à de nombreux malades.

Projet BIOBANQUE : 2018- ....

Projet lancé conjointement entre l'AMSN et la fondation du rein (à part égale). 

Le but du projet, qui est mis en place au sein de cinq centres constitutifs du centre de référence syndrome néphrotique idiopathique de l'enfant et de l'adulte, est de constituer une base de données biologiques (autorisée par la CNIL) des patients enfants et adultes atteints d'un syndrome néphrotique, selon un calendrier précis et homogène. Les patients seront prélevés à des moments pertinents afin d'identifier des biomarqueurs, d'aider à formuler un diagnostic, de préciser le devenir de la maladie et de rechercher les traitements les plus adaptés pour cette maladie. 

Budget du projet pour l'AMSN : 100.000 euros  (idem pour la fondation du rein).

Projet coordonné par le centre de référence des maladies rénales de l'enfant et de l'adulte.

Contact pour ce projet :Le Dr Dossier (CH Robert Debré) et le Pr Audard (CHU Créteil Henri Mondor) assurent la co-gouvernance de ce projet. 5 centres de référence sont impliqués actuellement dans les inclusions de patients atteints de SNI: 4 en région parisienne (le CH Necker avec les Pr. Boyer et Knebelmann, le CH Debré avec le Dr Dossier, le CH Mondor avec le Pr Audard, le CH Tenon avec le Pr  Boffa) et un en région PACA (Nice avec le Dr Seitz-Polski).

L'inclusion des patients a démarré en 2020, en pleine période COVID-19 et est toujours en cours.

Projet ESNA clinique 2014-2018 

Critère d'inclusion : le SN à rechutes, apparu entre 1975 et 1995 et persistant à l'âge adulte et avoir plus de 20 ans au moment de l'étude. 

CENTRE DE REFERENCE SYNDROME NEPHROTIQUE IDIOPATHIQUE

 PROJET DE RECHERCHE CLINIQUE

TITRE DU PROJET :

 Devenir à l’âge adulte des enfants atteints 

de syndrome néphrotique corticosensible

Cette étude a permis d’évaluer l’impact social et psychologique à long terme des SNICD à début pédiatrique et de leur traitement, ainsi que le ressenti des malades vis-à-vis de leur pathologie.

Les résultats de cette étude ont permis : 

1- d’identifier d’éventuelles difficultés d’insertion, de qualité de vie et/ ou de sexualité, ainsi que leurs déterminants

2- d’affiner la prise en charge thérapeutique à proposer aux patients suivis pour un SNICD à début pédiatrique, notamment au moment de la transition pédiatrie-médecine adulte

3- de proposer des pistes d’actions sociales aux associations de malades et aux instances publiques prenant en charge les malades chroniques

4- de donner aux patients et aux parents des informations précieuses et objectives sur le devenir à long terme de leurs enfants